First Positive Data of In Vivo CRISPR-Based Genome Editing in Humans Reported

First Positive Data of In Vivo CRISPR-Based Genome Editing in Humans Reported
June 28, 2021
A team of researchers based in the U.S., the U.K., and New Zealand from Intellia Therapeutics, Regeneron Pharmaceuticals, and clinical partners showed in a study that the companies’ lead
in vivo genome editing candidate NTLA-2001 generated a dose-dependent sustained reduction of protein linked to transthyretin (ATTR) amyloidosis following a single dose in six patients living with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN).
The study is the first ever to support the safety and efficacy of
in vivo CRISPR genome editing in humans.
The New England Journal of Medicine—and in a presentation that day at the 2021 Peripheral Nerve Society (PNS) Annual Meeting—the researchers reported that a single 0.3 mg/kg dose of NTLA-2001 led to an 87% mean reduction in serum transthyretin (TTR) protein concentration in three of the ATTRv-PN patients by day 28, with individual reductions of 80%, 84%, and 96%. 

Related Keywords

Auckland ,New Zealand ,John Evans ,Davidr Liu ,Georged Yancopoulos ,Mani Foroohar ,Maury Raycroft ,Julian Gillmore ,John Leonard ,Peripheral Nerve Society ,University College London ,Regeneron Pharmaceuticals ,Broad Institute ,Department Of Neurology ,Twitter ,National Amyloidosis Centre ,Alnylam Pharmaceuticals ,Division Of Medicine ,Merkin Institute Of Transformative Technologies In Healthcare ,Harvard University ,Zealand Clinical Research ,George University Of London ,University Of Auckland ,Intellia Therapeutics ,Vivo Gene Editing ,Transthyretin Amyloidosis ,New England Journal ,Annual Meeting ,Merkin Institute ,Transformative Technologies ,Beam Therapeutics ,Genetic Medicines ,Precision Biosciences ,Logicbio Therapeutics ,Royal Free Hospital ,Richmond Pharmacology ,New Zealand Clinical Research ,Auckland City Hospital ,ஆக்லாந்து ,புதியது ஜீலாந்து ,ஜான் எவன்ஸ் ,ஜூலியன் கில்மோர் ,ஜான் லியோனார்ட் ,புற நரம்பு சமூகம் ,பல்கலைக்கழகம் கல்லூரி லண்டன் ,பரந்த நிறுவனம் ,துறை ஆஃப் நரம்பியல் ,ட்விட்டர் ,பிரிவு ஆஃப் மருந்து ,மேற்கின் நிறுவனம் ஆஃப் உருமாறும் தொழில்நுட்பங்கள் இல் சுகாதாரம் ,ஹார்வர்ட் பல்கலைக்கழகம் ,ஜார்ஜ் பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் லண்டன் ,பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் ஆக்லாந்து ,புதியது இங்கிலாந்து இதழ் ,ஆண்டு சந்தித்தல் ,மேற்கின் நிறுவனம் ,உருமாறும் தொழில்நுட்பங்கள் ,உத்திரம் சிகிச்சை ,ஜெநெடிக் மருந்துகள் ,ப்ரிஸிஶந் உயிர் அறிவியல் ,அரச இலவசம் மருத்துவமனை ,ரிச்மண்ட் மருந்தியல் ,ஆக்லாந்து நகரம் மருத்துவமனை ,