First Positive Data of In Vivo CRISPR-Based Genome Editing i

First Positive Data of In Vivo CRISPR-Based Genome Editing in Humans Reported
June 28, 2021
A team of researchers based in the U.S., the U.K., and New Zealand from Intellia Therapeutics, Regeneron Pharmaceuticals, and clinical partners showed in a study that the companies’ lead
in vivo genome editing candidate NTLA-2001 generated a dose-dependent sustained reduction of protein linked to transthyretin (ATTR) amyloidosis following a single dose in six patients living with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN).
The study is the first ever to support the safety and efficacy of
in vivo CRISPR genome editing in humans.
The New England Journal of Medicine—and in a presentation that day at the 2021 Peripheral Nerve Society (PNS) Annual Meeting—the researchers reported that a single 0.3 mg/kg dose of NTLA-2001 led to an 87% mean reduction in serum transthyretin (TTR) protein concentration in three of the ATTRv-PN patients by day 28, with individual reductions of 80%, 84%, and 96%. 

Related Keywords

Auckland , New Zealand , John Evans , Davidr Liu , Georged Yancopoulos , Mani Foroohar , Maury Raycroft , Julian Gillmore , John Leonard , Peripheral Nerve Society , University College London , Regeneron Pharmaceuticals , Broad Institute , Department Of Neurology , Twitter , National Amyloidosis Centre , Alnylam Pharmaceuticals , Division Of Medicine , Merkin Institute Of Transformative Technologies In Healthcare , Harvard University , Zealand Clinical Research , George University Of London , University Of Auckland , Intellia Therapeutics , Vivo Gene Editing , Transthyretin Amyloidosis , New England Journal , Annual Meeting , Merkin Institute , Transformative Technologies , Beam Therapeutics , Genetic Medicines , Precision Biosciences , Logicbio Therapeutics , Royal Free Hospital , Richmond Pharmacology , New Zealand Clinical Research , Auckland City Hospital , ஆக்லாந்து , புதியது ஜீலாந்து , ஜான் எவன்ஸ் , ஜூலியன் கில்மோர் , ஜான் லியோனார்ட் , புற நரம்பு சமூகம் , பல்கலைக்கழகம் கல்லூரி லண்டன் , பரந்த நிறுவனம் , துறை ஆஃப் நரம்பியல் , ட்விட்டர் , பிரிவு ஆஃப் மருந்து , மேற்கின் நிறுவனம் ஆஃப் உருமாறும் தொழில்நுட்பங்கள் இல் சுகாதாரம் , ஹார்வர்ட் பல்கலைக்கழகம் , ஜார்ஜ் பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் லண்டன் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் ஆக்லாந்து , புதியது இங்கிலாந்து இதழ் , ஆண்டு சந்தித்தல் , மேற்கின் நிறுவனம் , உருமாறும் தொழில்நுட்பங்கள் , உத்திரம் சிகிச்சை , ஜெநெடிக் மருந்துகள் , ப்ரிஸிஶந் உயிர் அறிவியல் , அரச இலவசம் மருத்துவமனை , ரிச்மண்ட் மருந்தியல் , ஆக்லாந்து நகரம் மருத்துவமனை ,