Moving Forward after Two Deaths in a Gene Therapy Trial of M

Moving Forward after Two Deaths in a Gene Therapy Trial of Myotubular Myopathy
1
The sponsor of this clinical study, Audentes Therapeutics (which was acquired by Japan’s Astellas Pharma in 2019), had generated impressive efficacy studies in a canine model of MTM
2 and conducted non-primate (NHP) safety studies before advancing into the clinic.
3 The initial cohort of six pediatric MTM patients dosed at 1×10
14 genome copies (GC)/kg also showed encouraging results. However, all three patients administered a three-fold higher dose (i.e. 3×10
14 GC/kg) experienced severe hepatotoxicity, which has proven lethal in two of these subjects.
The success of the adeno-associated virus (AAV)-based product Zolgensma, approved in 2019 for the treatment of infants with spinal muscular atrophy (SMA) type 1, supported the safety and efficacy of infusing up to 1×10

Related Keywords

Japan , United States , Washington , American , Astellas Pharma , Jesse Gelsinger , Pfizer , American Society For Gene , Dose Intravenous Administration , Disease Community , Audentes Therapeutics , Solid Bio , Accessed June , Myotubular Myopathy , Mol Ther , Primate Safety , Transient Transfection , American Society , Cell Therapy Annual , Dose Gene Replacement Therapy , Spinal Muscular , Adeno Associated Virus , Hum Gene Ther , Non Human Primates , Adeno Associated Virus Vector Expressing Human , Gene Ther , Antibody Complexes Contributed , Lethal Systemic Inflammation , Gene Therapy , ஜப்பான் , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , வாஷிங்டன் , அமெரிக்கன் , ஜெஸ்ஸி கெள்சிங்கேர் , ஃபைசர் , அமெரிக்கன் சமூகம் க்கு கீந் , நோய் சமூக , திட உயிர் , மோள் தெர் , ப்ரைமேட் பாதுகாப்பு , அமெரிக்கன் சமூகம் , செல் சிகிச்சை ஆண்டு , டோஸ் கீந் மாற்று சிகிச்சை , முதுகெலும்பு தசை , ஓம் கீந் தெர் , அல்லாத மனிதன் ப்ரைமேட்ஸ் , கீந் தெர் , கீந் சிகிச்சை ,