Study in mice shows genes may be altered through drug repurp

Study in mice shows genes may be altered through drug repurposing
Researchers at the University of Illinois Chicago have published a study showing a promising approach to using drug repurposing to treat genetic diseases.
A team from the UIC Department of Ophthalmology and Visual Sciences published the article, "Gene dosage manipulation alleviates manifestations of hereditary PAX6 haploinsufficiency in mice" in the journal Science Translational Medicine.
Nearly all the genes in human DNA have two copies, one inherited from the mother and one from the father. There are some genetic diseases where only one copy is normal and the other one is non-functional due to a mistake in the DNA. The idea behind this study was to see if the normal copy can be enhanced to make up for the non-functional copy, said Ali Djalilian, UIC professor of ophthalmology and corresponding author of the paper.

Related Keywords

Illinois , United States , Gerald Fishman , Mark Rosenblatt , Khandaker Anwar , Behnam Rabiee , Rebecca Jung , Neda Afsharkhamseh , Mingna Liu , Mahmood Ghassemi , Ali Djalilian , Xiaorong Liu , Xiang Shen , University Of Illinois Chicago , Chicago Lighthouse Pangere Center , Research To Prevent Blindness , National Eye Institute , University Of Virginia , Department Of Ophthalmology , College Of Medicine , Corneal Regenerative Medicine Laboratory , Illinois Chicago , Visual Sciences , Science Translational , Ilham Putra , Inherited Retinal , Prevent Blindness , இல்லினாய்ஸ் , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , ஜெரால்ட் மீன் , குறி ரோசன்ப்ளாட் , ரிபேக்க ஜங் , மிங்னா லியூ , மஹ்மூத் காஸ்ஸெமி , கிஷியாங் ஷென் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் இல்லினாய்ஸ் சிகாகோ , ஆராய்ச்சி க்கு ப்ரிவெஂட் குருட்டுத்தன்மை , தேசிய கண் நிறுவனம் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் வர்ஜீனியா , துறை ஆஃப் கண் மருத்துவம் , கல்லூரி ஆஃப் மருந்து , கார்னியல் மீளுருவாக்கம் மருந்து ஆய்வகம் , இல்லினாய்ஸ் சிகாகோ , காட்சி அறிவியல் , அறிவியல் மொழிபெயர்ப்பு , பரம்பரை விழித்திரை , ப்ரிவெஂட் குருட்டுத்தன்மை ,