Dzieci chore na SMA. Czy zyskają możliwość refundowanego leczenia przy zastosowaniu terapii genowej?
Czy jest możliwe rozszerzenie refundowanych terapii w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) o terapię genową? W Ministerstwie Zdrowia trwa w tej sprawie końcowy etap negocjacji z firmą Novartis, wytwórcą leku onasemnogen abeparwowek.