Italfarmaco Announces Topline Data from Phase 2 Trial with G

Posted on
8181
Italfarmaco Group announced today topline data from its proof-of-concept Phase 2 trial with Givinostat, the company’s proprietary histone deacetylase (HDAC) inhibitor, in 51 adult males with Becker Muscular Dystrophy (BMD). The study was designed to evaluate the effect of Givinostat in BMD, building on the experience developed in Duchenne Muscular Dystrophy. Based on this experience, change in total fibrosis in the muscle biopsy was selected as the primary endpoint of the study and change in fat fraction and contractile CSA using quantitative Magnetic Resonance Imaging (MRI) as key secondary endpoints. Givinostat did not show significant difference in the primary endpoint compared to placebo. However, significant difference from placebo in MRI of muscles in the whole thigh as well as quadriceps confirmed the ability of Givinostat to counteract muscle deterioration in the treated BMD patients. The safety profile of Givinostat in BMD was in line with previous studies and no serious safety concerns were observed. Based on the overall results, the Company plans to meet with US and EU regulators to discuss the next development steps for Givinostat in adults with BMD. The topline data was presented by Paolo Bettica on June 26, 2021, at the virtual Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Annual Conference.

Related Keywords

Lombardia , Italy , San Diego , California , United States , Milan , Rome , Lazio , Regione Lombardia , Paolo Bettica , Krista Vandenborne , European Regional Development Fund , Santa Lucia Foundation , University Of Florida , Department Of Physical Therapy , Regional Operational Program , Italfarmaco Group , Neurologist At Leiden University Medical Centre , University Of Milan , Becker Muscular Dystrophy , Duchenne Muscular , Magnetic Resonance Imaging , Parent Project Muscular Dystrophy , Muscular Dystrophy , Chief Medical Officer , Duchenne Muscular Dystrophy , Transfer Domain , Motor Function Measure , Adverse Events , Treatment Emergent Adverse Events , Principal Investigator , Physical Therapy , Erik Niks , Leiden University Medical , Italfarmaco Spa , Lorenzo Puri , Sanford Burnham Prebys Medical Research Institute , Parent Project , Neuromuscular Disorders , லோம்பார்டியா , இத்தாலி , சான் டியாகோ , கலிஃபோர்னியா , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , மிலன் , ரோம் , லேஸியோ , ஐரோப்பிய பிராந்திய வளர்ச்சி நிதி , சாந்தா லூசியா அடித்தளம் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் புளோரிடா , துறை ஆஃப் உடல் சிகிச்சை , பிராந்திய செயல்பாட்டு ப்ரோக்ர்யாம் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் மிலன் , பெக்கர் தசை டிஸ்ட்ரோபி , காந்த அதிர்வு இமேஜிங் , பெற்றோர் ப்ராஜெக்ட் தசை டிஸ்ட்ரோபி , தசை டிஸ்ட்ரோபி , தலைமை மருத்துவ அதிகாரி , மோட்டார் செயல்பாடு அளவீட்டு , ப்ரிந்ஸிபல் புலனாய்வாளர் , உடல் சிகிச்சை , லோரென்சோ பூரி , சான்ஃபோர்ட் பர்ன்ஹாம் பிரேபய்ச் மருத்துவ ஆராய்ச்சி நிறுவனம் , பெற்றோர் ப்ராஜெக்ட் , நரம்புத்தசை கோளாறுகள் ,