New gene editing strategies developed for Duchenne muscular

 E-Mail
IMAGE: In a mouse model and in human heart muscle cells, researchers used gene editing to modify specific DNA sequences and restore dystrophin production in mutant dystrophin genes.
view more 
Credit: UT Southwestern Medical Center
DALLAS - April 30, 2021 - UT Southwestern scientists successfully employed a new type of gene therapy to treat mice with Duchenne muscular dystrophy (DMD), uniquely utilizing CRISPR-Cas9-based tools to restore a large section of the dystrophin protein that is missing in many DMD patients. The approach, described online today in the journal
Science Advances, could lead to a treatment for DMD and inform the treatment of other inherited diseases.

Related Keywords

Dallas , Texas , United States , Cristina Rodriguez Caycedo , Huili , Roberta Welch , Eric Olson , Alexa Mireault , Ayhan Atmanli , Francesco Chemello , Andreasc Chai , Efrain Sanchez Ortiz , Rhonda Bassel Duby , National Institutes Of Health , Roberta Welch Foundation , Research On Cardiac Birth Defects , Willie Nelson Professorship In Stem Cell Research , Research Institute Of Texas , Science Advances , Distinguished Chair , Pogue Distinguished Chair , Cardiac Birth Defects , Willie Nelson Professorship , Stem Cell , Ning Liu , National Institutes , Senator Paul , Muscular Dystrophy Specialized Research Center , Cancer Prevention , Research Institute , டல்லாஸ் , டெக்சாஸ் , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , ஹுய்லி , ரோபர்ட்டா வெல்ச் , எரிக் ஓல்சன் , ரோண்டா பாஸல் டூபி , தேசிய நிறுவனங்கள் ஆஃப் ஆரோக்கியம் , ரோபர்ட்டா வெல்ச் அடித்தளம் , ஆராய்ச்சி ஆன் இதய பிறப்பு குறைபாடுகள் , ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ஆஃப் டெக்சாஸ் , புகழ்பெற்ற நாற்காலி , போகுே புகழ்பெற்ற நாற்காலி , இதய பிறப்பு குறைபாடுகள் , தண்டு செல் , நிங் லியூ , தேசிய நிறுவனங்கள் , செனட்டர் பால் , புற்றுநோய் ப்ரெவெந்ஶந் , ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ,