Sio Gene Therapies Announces Positive Six-Month Follow-Up Da

Press release content from Globe Newswire. The AP news staff was not involved in its creation.
Sio Gene Therapies Announces Positive Six-Month Follow-Up Data from Low-Dose Cohort of Phase ...
Sio Gene TherapiesDecember 15, 2020 GMT
-  Generally well-tolerated with a favorable safety profile in five patients
-  Serum beta-galactosidase enzyme activity increased in all patients at all timepoints between Day 7 and Month 6, representing an approximate doubling in enzyme activity after gene transfer
-  At Month 6, enzyme activity restored to 23-57% (mean: 38%) of normal reference levels
-  All five children demonstrated signs of clinical disease stability as assessed by Vineland-3 Growth Scale Value, Upright and Floor Mobility, and Clinical Global Impression (CGI) scales

Related Keywords

, Tay Sachs Sandhoff , Josephine Belluardo , David Nassif , Gavin Corcoran , Cynthia Tifft , Exchange Commission On , University Of Massachusetts Medical School , Drug Administration , Sio Gene Therapies Inc , Nasdaq , Exchange Commission , Lifesci Communications , National Human Genome Research Institute , Scale Value , Floor Mobility , Clinical Global Impression , Gene Therapies , Chief Rd Officer , Sio Gene , Deputy Clinical Director , Functional Outcomes , Vineland Adaptive Behavior Scales , Floor Mobility Score , Upright Mobility , Growth Scale Value , Mobility Scores , Global Impression , Orphan Drug Designation , Rare Pediatric Disease Designation , Massachusetts Medical School , Private Securities Litigation Reform Act , Quarterly Report , Financial Officer , General Counsel , டேவிட் நஸ்ஸிப் , கவின் கோர்கோரன் , பரிமாற்றம் தரகு ஆன் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் மாசசூசெட்ஸ் மருத்துவ பள்ளி , சிோ கீந் சிகிச்சைகள் இன்க் , நாஸ்டாக் , பரிமாற்றம் தரகு , தேசிய மனிதன் மரபணு ஆராய்ச்சி நிறுவனம் , அளவு மதிப்பு , தரை இயக்கம் , மருத்துவ உலகளாவிய எண்ணம் , கீந் சிகிச்சைகள் , தலைமை ர்ட் அதிகாரி , சிோ கீந் , துணை மருத்துவ இயக்குனர் , செயல்பாட்டு ஔட்கம்ஸ் , வின்லேண்ட் மாற்றி அமைக்கத்தக்க நடத்தை செதில்கள் , தரை இயக்கம் மதிப்பெண் , நிமிர்ந்து இயக்கம் , வளர்ச்சி அளவு மதிப்பு , இயக்கம் மதிப்பெண்கள் , உலகளாவிய எண்ணம் , ஆர்ஃபந் மருந்து பதவி , ரேர் குழந்தை நோய் பதவி , மாசசூசெட்ஸ் மருத்துவ பள்ளி , ப்ரைவேட் பத்திரங்கள் வழக்கு சீர்திருத்தம் நாடகம் , காலாண்டு அறிக்கை , நிதி அதிகாரி , ஜநரல் ஆலோசனை ,