BioMarin Announces Positive Phase 3 Gene Therapy Trial Resul

Share this article
Share this article
SAN RAFAEL, Calif., Jan. 10, 2021 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) today announced positive topline results from its ongoing global Phase 3 GENEr8-1 study of valoctocogene roxaparvovec, an investigational gene therapy for the treatment of adults with severe hemophilia A.  This is the largest global Phase 3 study to date for any gene therapy in any indication, with 134 participants.  All participants in the study received a single dose of valoctocogene roxaparvovec and completed a year or more of follow-up. 
Figure 1: Box-and-Whiskers Plot of Factor VIII Activity in 4-Week Intervals, Subset Population (N=17*) - Key: The boxes show the interquartile ranges with the lines in the boxes indicating medians. The ends of the whiskers represent the minimum and maximum values and diamonds indicate the means. - * Includes only HIV-negative subjects dosed 2 or more years prior to Nov 2020 data cut date. One subject was lost to follow-up at 66.1 weeks and was henceforth imputed to have a Factor VIII activity of 0 IU/dL through 104 weeks

Related Keywords

Michigan , United States , University Of Southern California , California , Los Angeles , Hank Fuchs , Md Research Professor Of Pediatrics , Biomarin Pharmaceutical Inc , Nasdaq , University Of Michigan , Worldwide Research , Thrombosis Program At Children Hospital Los Angeles , Coagulation Laboratory Laurencea Boxer , Communicable Diseases Department Of Pathology Michigan Medicine , Biomarin Pharmaceutical , Annualized Bleeding Rate , Median Annualized Bleeding Rate , Rollover Population , Coagulation Director , Special Coagulation Laboratory Laurence , Communicable Diseases Department , Pathology Michigan Medicine , Guy Young , Thrombosis Program , Hospital Los Angeles , Clinical Scholar , Keck School , Health Care Amp Hospitals , Clinical Trials Amp Medical Discoveries , மிச்சிகன் , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் தெற்கு கலிஃபோர்னியா , கலிஃபோர்னியா , லாஸ் ஏஞ்சல்ஸ் , ஹாங்க் ஃப்யூக்ஸ் , ம்ட் ஆராய்ச்சி ப்ரொஃபெஸர் ஆஃப் குழந்தை மருத்துவம் , பயோமரின் மருந்து இன்க் , நாஸ்டாக் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் மிச்சிகன் , உலகளவில் ஆராய்ச்சி , த்ரோம்போசிஸ் ப்ரோக்ர்யாம் இல் குழந்தைகள் மருத்துவமனை லாஸ் ஏஞ்சல்ஸ் , தொடர்பு கொள்ளக்கூடியது நோய்கள் துறை ஆஃப் நோயியல் மிச்சிகன் மருந்து , பயோமரின் மருந்து , உருண்டு பாப்யுலேஶந் , உறைதல் இயக்குனர் , சிறப்பு உறைதல் ஆய்வகம் லாரன்ஸ் , தொடர்பு கொள்ளக்கூடியது நோய்கள் துறை , நோயியல் மிச்சிகன் மருந்து , பையன் இளம் , த்ரோம்போசிஸ் ப்ரோக்ர்யாம் , மருத்துவமனை லாஸ் ஏஞ்சல்ஸ் , மருத்துவ அறிஞர் , கேக்க் பள்ளி , ஆரோக்கியம் பராமரிப்பு ஆம்ப் மருத்துவமனைகள் , மருத்துவ சோதனைகள் ஆம்ப் மருத்துவ கண்டுபிடிப்புகள் ,