Pfizer Doses First Participant in Phase 3 CIFFREO study : vi

Pfizer Doses First Participant in Phase 3 CIFFREO study


Date Time
Pfizer Doses First Participant in Phase 3 CIFFREO study
NEW YORK–(BUSINESS WIRE)– Pfizer Inc. (NYSE: PFE) today announced that the first participant has been dosed in the Phase 3 CIFFREO study, which will evaluate the efficacy and safety of investigational gene therapy candidate PF-06939926 in boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The CIFFREO trial is expected to enroll 99 ambulatory male patients, ages 4 through 7, across 55 clinical trial sites in 15 countries. The first patient was dosed at a site in Barcelona, Spain on December 29, 2020.
CIFFREO is a Phase 3 global, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study. The primary endpoint of the study is the change from baseline in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) at one year. The NSAA is a 17-item test that measures gross motor function in boys with DMD. Regardless of cohort, eligible participants are scheduled to receive the investigational gene therapy, either at the start of the study or after one year following treatment with placebo. Participants will be followed in the CIFFREO study for five years after treatment with the investigational gene therapy. Trial participants will receive commercially representative drug product manufactured at Pfizer’s state-of-the-art gene therapy manufacturing facility in Sanford, North Carolina.

Related Keywords

United States , North Carolina , Barcelona , Comunidad Autonoma De Cataluna , Spain , Silvia Avila , Brenda Cooperstone , Pfizer , Pfizer Inc , Pfizer Global Product Development , North Star Ambulatory Assessment , Chief Development Officer , Rare Disease , Pfizer Global Product , Fast Track , Drug Administration , Orphan Drug , Rare Pediatric Disease , Duchenne Parent Project , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , வடக்கு கரோலினா , பார்சிலோனா , காமுனிடட தன்னாட்சி டி கடலுள் , ஸ்பெயின் , சில்வியா அவிலா , ஃபைசர் , ஃபைசர் இன்க் , ஃபைசர் உலகளாவிய ப்ராடக்ட் வளர்ச்சி , வடக்கு நட்சத்திரம் ஆம்புலேட்டரி மதிப்பீடு , தலைமை வளர்ச்சி அதிகாரி , ரேர் நோய் , ஃபைசர் உலகளாவிய ப்ராடக்ட் , வேகமாக டிராக் , ஆர்ஃபந் மருந்து , ரேர் குழந்தை நோய் ,

© 2025 Vimarsana